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基因治疗可能有助于扭转帕金森病的症状

2019-03-03 17:26:55

根据一份新的研究报告,帕金森氏症患者的基因治疗显著改善某些疾病特征,诸如颤抖、僵直和运动技能等问题。 第二阶段的研究招收45例中期到晚期帕金森氏病患者,其中一半随机分配接受基因治疗,另一半分配到接受“假“手术,

基因治疗可能有助于扭转帕金森病的症状

这是设计成模仿实验方法的模拟程序。该研究的权威人士说,其中22名被直接注入谷氨酸脱羧酶基因(GAD)到大脑的患者 — 这种基因激起一种名为GABA、能提高电机控制的化学物质产生—在六个月的治疗过程中多半经历其症状有了“临床上有意义的改善”。尽管有几个开放性的基因治疗试验表明治疗神经系统疾病的前景很好,研究人员指出,这是首次确认后续随机双盲试验的类型。在双盲试验研究中,无论是调查者还是患者都不知道哪种病人正在接受亦真亦假的治疗。 联合调查员安德鲁费根医生说:“这是一个完全新颖的治疗方法,不同于目前任何医疗机构提供的方法。”他是纽约州曼哈森市范因斯坦医学研究中心的一名研究神经科学的副研究员。 “我认为,我们希望看到这种效果,但你永远不知道为什么,”费根补充道。“我感到欣慰。”这项研究发表在3月17日的Lancet Neurology期刊。 根据国家帕金森基金会数据统计,帕金森氏病大概影响了一百万美国人,其中大多数是50岁以上,这种病仅次于老年痴呆症,是第二种常见的神经退行性疾病。 根据这项研究报告显示,除了确认早期临床试验疗效,治疗对于年龄在30到75之间的实验者没有任何严重的副作用。常见的轻微副作用跟治疗头痛(影响在输入基因组的7名患者与假手术组的2名患者)和恶心(输入基因组的6名患者与假手术组的2名患者)的过程有关系。第3阶段试验必须在美国食品和药物管理局决定是否批准使用基因治疗之前进行。这种完成局部麻醉的疗法使用一种无害的、不活跃的病毒,将GAD基因传送到每个患者的丘脑下核,一个关键的并涉及运动功能大脑区域。该基因指示细胞开始制造神经递质GABA来重新建立正常的化学平衡,从而随着病情的发展坏细胞功能失调。 在6个月的治疗时期内,12个小时不服用药物的基因治疗组患者的治疗情况显示出在评估帕金森氏症患者机能的规模上平均有百分之23.1的改善,而服用安慰剂的患者只有百分之12.7的改善。 “这是次我们对于任何神经系统疾病的基因治疗更迈近了一步,因为我们解决了这个障碍。”研究的合著者迈克尔卡皮里特医生说道,他是纽约市威尔康奈尔医学院神经外科系研究方面的副主席。 “我认为我们更清楚情况并能够实事求是地告诉患者。。。他们能把病治好。”卡皮里特说。新泽西州李堡Neurologix公司共同创始人也在开发基因治疗并资助这项研究。(一些其他研究者也和Neurologix公司产品或GAD产品专利有着经济联系。) 另一个以脑深部刺激而闻名,在大脑中植入神经控制装置的外科手术已帮助成千上万的病人在过去十年中控制帕金森病的症状。根据该研究的背景资料显示,脑深部刺激显然和基因治疗下临床改善率的两倍相关联。 卡皮里特和费根都认为,这很难比较脑深部刺激和基因治疗哪个更高效,但每个程序提供不同的好处。 “实际上有很多影响因素。”费根指出双方的成本可能相似:“有些患者可能不希望在他们大脑中有硬件,或者其他人则希望有审判和正确的方法。有些患者希望使用国家的治疗方法。因此许多治疗方案根据不同的患者来确定。” 国家帕金森基金会医疗主任迈克尔奥肯医生,赞扬了该项研究。他认为这开启了“即使病人清楚了解自己的局限性,也有更好地对症治疗帕金森氏病的希望”的大门。 奥肯说:“基因治疗的方法富有智慧与众不同。这是一项重要的研究,特别是在安全方面。基因治疗将对遵循这些患者用更长的时间来寻找延迟的好处和潜在的风险方面有重要意义。原文链接:

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